細(xì)胞與基因治療憑借極具潛力的前景吸引各路資本入局，基因治療的方案和藥物在全球范圍內(nèi)接連獲批。目前基因治療的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目中以II期階段為主，全球以美國和中國為主導(dǎo)�；�因治療中仍以CAR-T細(xì)胞療法最為熱門，自2017年上市來熱度不減，但是價格昂貴令人生畏。2019年2月，CAR-T細(xì)胞療法已被美國醫(yī)保與醫(yī)助服務(wù)中心批準(zhǔn)列入醫(yī)保。未來制藥公司和研發(fā)機(jī)構(gòu)有望通過完善自動化CAR-T制備來降低成本，這也成為當(dāng)前CAR-T開發(fā)商追求的目標(biāo)。

2018年受資本熱捧 基因治療時代已到來

細(xì)胞與基因療法是癌癥治療的新領(lǐng)域，也是最具前景的生命醫(yī)療發(fā)展方向。簡單來講，基因療法是指將確定的遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移至患者的特定靶細(xì)胞內(nèi)，以達(dá)到預(yù)防或改變特定疾病狀態(tài)的最終目的。相比傳統(tǒng)醫(yī)療手段，以基因技術(shù)為基礎(chǔ)的基因治療手段更具針對性，能夠精準(zhǔn)有效地獲得理想的治療效果，并且大大減輕患者的痛苦，其應(yīng)用被業(yè)內(nèi)普遍看好。

目前基因治療有三種形式：第一種是將正確的基因?qū)�入�?xì)胞來替代錯誤的突變基因；第二種是直接修復(fù)錯誤基因，也就是常說的基因編輯，通過自體或異體的干細(xì)胞擴(kuò)增導(dǎo)入病人體內(nèi)；第三種是在體外通過基因技術(shù)修改細(xì)胞，然后把修改的細(xì)胞放回人體發(fā)揮作用，比如紅極一時的CAR-T細(xì)胞治療法就屬于該類。

全球范圍內(nèi)，基因治療領(lǐng)域的新興企業(yè)在快速崛起并受到熱烈追捧。根據(jù)國際再生醫(yī)學(xué)聯(lián)盟的統(tǒng)計(jì)，2018年全球細(xì)胞與基因治療融資數(shù)額達(dá)到97億美元，較2017年翻倍，2016-2018年的年均復(fù)合增長率高達(dá)88%。

從臨床試驗(yàn)項(xiàng)目來看，自2016年12月FDA的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定（RAMT）發(fā)布實(shí)施以來，基因治療的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目不斷提升。2018年全球細(xì)胞與基因治療的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目達(dá)到724起，同比增加27%。其中處于II期臨床的最多，達(dá)398起；I期臨床次之，發(fā)生278起；III期臨床發(fā)生48起。

全球各國經(jīng)濟(jì)發(fā)展、人口老齡化、科技進(jìn)步、醫(yī)療開支上升、鼓勵醫(yī)藥創(chuàng)新等新政策，有望驅(qū)動全球細(xì)胞與基因治療市場的規(guī)模持續(xù)增長。根據(jù)Coherent Market Insights的估測，全球細(xì)胞與基因治療市場將從2017年的60億美元增長至2026年的350億美元，年均復(fù)合增長率達(dá)22%。

擁有領(lǐng)先技術(shù)的細(xì)胞與基因治療公司加快藥物上市速度和降低成本的需求促進(jìn)了細(xì)胞及基因治療的CMO/CDMO服務(wù)的發(fā)展。根據(jù)弗若斯特沙利文的估測，全球細(xì)胞與基因治療的外包市場有望從2017年的12億美元增長至2022年的36億美元，年均復(fù)合增長25%。

基因轉(zhuǎn)移過程包含兩大重要部分，即載體和運(yùn)載技術(shù)。目前有2/3的基因治療臨床試驗(yàn)是運(yùn)用病毒載體來引入基因到靶細(xì)胞。據(jù)紐約時報(bào)的報(bào)道，人工定做的病毒載體所花費(fèi)用能占生物技術(shù)公司1/3甚至更多的經(jīng)營預(yù)算，因此，人工定制的病毒載體效能對于公司的藥品成本、利潤空間等起著重要作用。

當(dāng)前全球有超過130家病毒載體與質(zhì)粒DNA制造商，其中有90+家病毒載體制造企業(yè)和30+家質(zhì)粒DNA制造企業(yè)，還有14家企業(yè)能夠同時生產(chǎn)病毒載體與質(zhì)粒DNA。據(jù)相關(guān)統(tǒng)計(jì)，有超過一半的制造商在北美，主要是因?yàn)榇蟛糠值幕钚耘R床試驗(yàn)研究都在此開展；80%制造商的產(chǎn)品仍處于臨床醫(yī)學(xué)試驗(yàn)，僅有20%進(jìn)入商業(yè)化階段；130多家制造商中有60%為業(yè)界公司，40%屬于學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)。

癌癥治療領(lǐng)域“當(dāng)紅炸子雞”：CAR-T細(xì)胞療法

基因治療最受關(guān)注的當(dāng)屬利用CAR-T細(xì)胞靶向腫瘤相關(guān)細(xì)胞表面抗原的免疫治療。目前，CAR-T細(xì)胞治療已成為癌癥領(lǐng)域的革命性療法。自2017年美國FDA批準(zhǔn)兩款用于治療血液病的靶向CD19抗原的CAR-T療法（Kymriah和Yescarta）開始，CAR-T的研究熱度陡然走高，掀起了細(xì)胞與基因治療的全球熱潮。2017年全球CAR-T臨床試驗(yàn)數(shù)量達(dá)到頂峰的107起，2018年熱度開始有所降溫。

但是，制造成本和前期的研發(fā)成本導(dǎo)致CAR-T療法成本高昂，對此，各個國家紛紛探索醫(yī)保覆蓋CAR-T治療費(fèi)用的可行性方案。2018年5月16日美國醫(yī)保與醫(yī)助服務(wù)中心（Centers for Medicare and Medicaid Services，CMS）正式接受“嵌合抗原受體CAR-T細(xì)胞治療納入醫(yī)療保險(xiǎn)與補(bǔ)助覆蓋指標(biāo)”的請求并啟動審查開始。在2019年2月15日，CMS正式發(fā)布擬議決定備忘錄：批準(zhǔn)CAR-T細(xì)胞治療正式納入醫(yī)保。這意味著CAR-T細(xì)胞療法的費(fèi)用以及所有相關(guān)服務(wù)費(fèi)用，包括藥物管理、細(xì)胞的收集和處理、細(xì)胞的回輸、以及門診或者住院的治療費(fèi)用都將被CMS覆蓋買單，此舉無疑對其他國家CAR-T療法的費(fèi)用降低起到了帶頭作用。

美國引領(lǐng)CAR-T細(xì)胞療法專利 中國第二

對于細(xì)胞與基因治療，全球范圍內(nèi)以中美兩國為首。近日《Nature Biotechnology》上的一篇從專利角度對CAR-T細(xì)胞療法的文章顯示，目前全球范圍內(nèi)CAR-T細(xì)胞療法相關(guān)的專利文件為1914個，分屬于399個專利家族（patent family）。專利家族指的是同一項(xiàng)發(fā)明，由于專利保護(hù)的地域性和局限性，需要在不同地區(qū)和機(jī)構(gòu)進(jìn)行重復(fù)申請。

按專利申請人所在國家地區(qū)來看，美國和中國分別占專利申請人總數(shù)的39%和33%。按專利家族數(shù)目統(tǒng)計(jì)，美國科學(xué)家們遞交的專利家族數(shù)目達(dá)到209個，位居第一，而中國科學(xué)家們遞交的專利家族數(shù)目為101個，位居第二。由于專利家族的數(shù)目代表著與CAR-T細(xì)胞療法相關(guān)的發(fā)明的數(shù)目，從這個角度來看美國的CAR-T創(chuàng)新仍然領(lǐng)先，但是中國也達(dá)到了世界第二的位置，并且與第三名的英國（27個專利家族）拉開了不小的距離。

2019年5月30日，在《Nature》子刊《Nature Reviews Drug Discovery》發(fā)布的一篇文章數(shù)據(jù)顯示，截至2019年3月，全球共有1011個細(xì)胞療法，比2018年3月的753個，新增了258個，增幅達(dá)34.3%。其中CAR-T細(xì)胞療法仍然占據(jù)著半壁江山，達(dá)568個，與2018年相比，增加了164個。

與2018年數(shù)據(jù)相同，中國與美國仍在全球細(xì)胞治療中占據(jù)著絕對領(lǐng)先的地位。2018年，中美兩國共占全球細(xì)胞療法的73%。2019年，該比例上升為74%，小幅上漲。其中美國共有439種細(xì)胞療法，中國共305種；兩國細(xì)胞療法中超過50%及以上均為CAR-T細(xì)胞療法。

從研發(fā)階段看，在美國的439種細(xì)胞療法中，大部分（277種）處于臨床前階段，而中國開發(fā)的大多數(shù)藥物（236種）則處于臨床階段。過去一年中，全球范圍內(nèi)共新增26項(xiàng)臨床前細(xì)胞療法，其中15個由美國開發(fā)，中國占據(jù)3個。

本公司出品的研究報(bào)告首先介紹了中國基因治療行業(yè)市場發(fā)展環(huán)境、基因治療行業(yè)整體運(yùn)行態(tài)勢等，接著分析了中國基因治療行業(yè)市場運(yùn)行的現(xiàn)狀，然后介紹了基因治療行業(yè)市場競爭格局。隨后，報(bào)告對基因治療行業(yè)做了重點(diǎn)企業(yè)經(jīng)營狀況分析，最后分析了中國基因治療行業(yè)發(fā)展趨勢與投資預(yù)測。您若想對基因治療行業(yè)產(chǎn)業(yè)有個系統(tǒng)的了解或者想投資中國基因治療行業(yè)，本報(bào)告是您不可或缺的重要工具。

本研究報(bào)告數(shù)據(jù)主要采用國家統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，海關(guān)總署，問卷調(diào)查數(shù)據(jù)，商務(wù)部采集數(shù)據(jù)等基因治療。其中宏觀經(jīng)濟(jì)數(shù)據(jù)主要來自國家統(tǒng)計(jì)局，部分行業(yè)統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)主要來自國家統(tǒng)計(jì)局及市場調(diào)研數(shù)據(jù)，企業(yè)數(shù)據(jù)主要來自于國統(tǒng)計(jì)局規(guī)模企業(yè)統(tǒng)計(jì)基因治療及證券交易所等，價格數(shù)據(jù)主要來自于各類市場監(jiān)測基因治療。