基因工程是指針對在分子水平對基因信息進(jìn)行重組改裝的技術(shù)，在體外對基因片段進(jìn)行具有針對性的改裝重組后引入細(xì)胞內(nèi)，利用細(xì)胞內(nèi)的獨(dú)有的遺傳物質(zhì)的復(fù)制、轉(zhuǎn)錄和翻譯表達(dá)過程達(dá)到目的�；�因工程藥物類型廣泛，總體可分為基因治療藥物和重組蛋白質(zhì)藥物兩大類。

基因工程藥物在糖尿病、心血管疾病、病毒感染性疾病、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、創(chuàng)面修復(fù)和抗腫瘤等方面具有廣泛的應(yīng)用前景，同時基因工程藥物的出現(xiàn)為醫(yī)學(xué)上解決各種疑難雜癥提供了新的思路。

基因治療（Genetherapy）是指將外源（正�；蛞吧�型）基因?qū)�入靶�?xì)胞，以糾正或補(bǔ)充因基因缺陷和異常所引起的疾病，從而達(dá)到治療疾病目的的技術(shù)方法。截止到2020年底，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)了15款基因治療產(chǎn)品，包括3款CAR-T療法產(chǎn)品、8款A(yù)SOs產(chǎn)品、2款基于質(zhì)粒DNA產(chǎn)品（Zynteglo為EMA有條件批準(zhǔn)）和2款siRNA產(chǎn)品。基因治療領(lǐng)域臨床試驗數(shù)量呈現(xiàn)快速增長趨勢，2019年基因治療和細(xì)胞治療的全球臨床試驗為775個，基因治療約占20%，臨床試驗的適應(yīng)癥范圍主要是癌癥和單基因遺傳病，其次是心血管疾病及感染性疾病。

重組蛋白質(zhì)類藥物指應(yīng)用基因重組技術(shù)，獲得連接有可以翻譯成目的蛋白的基因片段的重組載體，之后將其轉(zhuǎn)入可以表達(dá)目的蛋白的宿主，從而表達(dá)特定的重組蛋白分子，用于彌補(bǔ)機(jī)體由于先天基因缺陷或后天疾病等造成的體內(nèi)相應(yīng)功能蛋白的缺失。我國已上市重組蛋白類藥物，主要有多肽類激素、造血因子、細(xì)胞因子、血漿蛋白因子、融合蛋白、重組酶類等。在我國重組蛋白市場中最主要的產(chǎn)品為重組胰島素，其在重組蛋白市場中占比達(dá)到了43.56%；其次為重組干擾素，占比16.19%。

近年來，我國積極鼓勵基因工程藥物的發(fā)展，陸續(xù)出臺了相關(guān)法律法規(guī)和產(chǎn)業(yè)政策�！懂a(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄（2019年本）》將“擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的新藥開發(fā)和生產(chǎn)；重大疾病防治疫苗、抗體藥物、基因治療藥物、細(xì)胞治療藥物、重組蛋白質(zhì)藥物、核酸藥物，大規(guī)模細(xì)胞培養(yǎng)和純化技術(shù)、大規(guī)模藥用多肽和核酸合成、抗體偶聯(lián)、無血清無蛋白培養(yǎng)基培養(yǎng)、發(fā)酵、純化技術(shù)開發(fā)和應(yīng)用”為鼓勵類內(nèi)容�！吨袊�制造2025》指出瞄準(zhǔn)新一代信息技術(shù)、高端裝備、新材料、生物醫(yī)藥等戰(zhàn)略重點，引導(dǎo)社會各類資源集聚，推動優(yōu)勢和戰(zhàn)略產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展。發(fā)展針對重大疾病的化學(xué)藥、中藥、生物技術(shù)藥物新產(chǎn)品，重點包括新機(jī)制和新靶點化學(xué)藥、抗體藥物、抗體偶聯(lián)藥物、全新結(jié)構(gòu)蛋白及多肽藥物、新型疫苗、臨床優(yōu)勢突出的創(chuàng)新中藥及個性化治療藥物。