細胞與基因治療(CGT)應(yīng)用場景分布

CGT最初主要應(yīng)用于遺傳性疾病治療，逐步廣泛應(yīng)用于惡性腫瘤、感染性疾病、心血管疾病以及自身免疫性疾病。近年來，隨著技術(shù)的不斷改進，基因治療的安全性和有效性得到提升，在多種遺傳性罕見病，如血友病、腦白質(zhì)營養(yǎng)不良、杜氏肌營養(yǎng)不良癥及先天性黑蒙癥等的臨床治療中取得突破成果。具體應(yīng)用場景如下：

中國細胞與基因治療(CGT)惡性腫瘤領(lǐng)域需求情況

——中國惡性腫瘤人口基數(shù)仍居全球第一

2022年2月，國家癌癥中心發(fā)布了最新一期的全國癌癥統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，2020年中國新發(fā)癌癥病例457萬例，其中男性248萬例，女性209萬例。癌癥發(fā)病率城市高于農(nóng)村、癌癥死亡率農(nóng)村高于城市。肺癌是男性和女性中最常見的死亡原因。根據(jù)2022年世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機構(gòu)數(shù)據(jù)顯示，中國癌癥新發(fā)病例數(shù)位居全球第一，占全球23.7%，新發(fā)癌癥人數(shù)遠超其他國家。

從中國癌癥新發(fā)病例數(shù)來看，今年仍處于不斷攀升狀態(tài)。2016年我國癌癥新發(fā)病例數(shù)已破400萬例，三年內(nèi)新增33.6萬例，上升速度較快。截至2020年，我國癌癥新發(fā)病例數(shù)達457萬例。

——中國惡性腫瘤領(lǐng)域細胞與基因治療(CGT)產(chǎn)品布局日益完善

CGT在惡性腫瘤領(lǐng)域的應(yīng)用主要借助CAR-T、病毒載體產(chǎn)品等以離體基因治療方式達到殺傷腫瘤的目的，現(xiàn)階段CGT治療產(chǎn)品主要針對血液腫瘤，對治療實體瘤的臨床探索也不斷取得進展。

中國細胞與基因治療(CGT)慢性病領(lǐng)域需求情況

——中國慢性病防治仍存在較大挑戰(zhàn)

21世紀以來，伴隨工業(yè)化、城鎮(zhèn)化、老齡化進程加速，人們的生活方式和所處環(huán)境不斷變化，中國人口慢性病患病率呈現(xiàn)上升趨勢。2003—2018年，中國人口慢性病患病率逐年升高，從2003年的12.33%大幅度增長至2018年的34.29%，年均增長1.46個百分點。根據(jù)《中國居民營養(yǎng)與慢性病狀況報告(2020年)》，截至2020年中國慢病患者數(shù)量居全球首位，慢性病人數(shù)超過7億人。中國人口中高血壓患者達4.2億人;血脂異常人口有2億人;糖尿病人口有1.21億人，為全球第一。

慢性病屬于病程長且通常情況下發(fā)展緩慢的疾病，具有患病人數(shù)多、醫(yī)療成本高、患病時間長以及服務(wù)需求大的特點，其中心血管疾病和糖尿病更是人類健康的頭號殺手。2021年12月國家衛(wèi)健委發(fā)布的《中國居民營養(yǎng)與慢性病狀況報告(2020年)》中提到，2019年我國因慢性病導致的死亡占總死亡88.5%，其中心腦血管病、癌癥、慢性呼吸系統(tǒng)疾病死亡比例為80.7%，防控工作仍面臨巨大的挑戰(zhàn)。挑戰(zhàn)主要體現(xiàn)在兩個方面：

——細胞與基因治療(CGT)產(chǎn)品在慢性病領(lǐng)域有較大應(yīng)用空間

由于傳統(tǒng)慢性病領(lǐng)域大多以綜合維持治療為主，且療效有待提高，患者長期依賴藥物，造成大量的醫(yī)療資源浪費，因此CGT產(chǎn)品在糖尿病、阿茲海默癥等慢性病領(lǐng)域有較大的應(yīng)用空間。

以糖尿病治療為例，藥物治療分為兩類，口服型降糖藥和胰島素治療。對于傳統(tǒng)治療手段的最大的缺點是長期用藥患者依存性較差，對患者造成心理和生理的負擔，基因治療單次即可治愈的優(yōu)勢有望解決這一缺陷。

2020年2月，基因治療公司Genprex與匹茲堡大學達成一項糖尿病基因治療(GPX-002)的獨家許可協(xié)議，其作用原理為通過腺病毒將Pdx-1和MafA基因嵌入到胰腺(細胞里，這兩個基因?qū)σ认佴录毎�的成熟有著決定性的作用，促使胰腺a細胞轉(zhuǎn)化為健康的胰腺β樣細胞，使患者能夠自行吸收血糖，以達到治愈的目的。