基因藥物靶向遞送系統(tǒng)，是將基因?qū)�入靶�?xì)胞進(jìn)行表達(dá)的載體，其性質(zhì)的優(yōu)劣直接影響基因藥物的遞送效率、靶向性。
　　基因藥物是現(xiàn)階段最受關(guān)注、未來(lái)市場(chǎng)潛力巨大的一類(lèi)生物醫(yī)藥，可以用來(lái)治療腫瘤、遺傳性疾病、罕見(jiàn)病等難以治愈疾病，通常是利用核糖核酸（RNA）干擾技術(shù)來(lái)實(shí)現(xiàn)基因治療，例如采用mRNA（信使核糖核酸）、siRNA（小干擾核糖核酸）、shRNA（短發(fā)夾核糖核酸）等，直接作用于基因發(fā)揮治療效果。
　　基因治療為難治療疾病帶來(lái)治愈希望，但基因藥物必須到達(dá)特定細(xì)胞才能發(fā)揮治療作用，其在人體內(nèi)易降解，且難以被靶細(xì)胞內(nèi)吞，因此研制安全高效的基因藥物靶向遞送系統(tǒng)，將RNA精準(zhǔn)遞送到靶細(xì)胞，是實(shí)現(xiàn)基因藥物臨床應(yīng)用的關(guān)鍵。
　　現(xiàn)階段，已經(jīng)開(kāi)發(fā)問(wèn)世的基因藥物靶向遞送系統(tǒng)包括非病毒類(lèi)、病毒類(lèi)兩大類(lèi)，前者包括脂質(zhì)體、紙質(zhì)納米粒、聚合物等，后者包括腺病毒、腺相關(guān)病毒、慢病毒等。其中，脂質(zhì)納米粒利用脂質(zhì)包裹藥物進(jìn)行遞送，具有安全性、高效性特征，目前應(yīng)用比例較高。
　　對(duì)基因藥物靶向遞送系統(tǒng)進(jìn)行修飾，可以提高遞送性能，降低基因藥物給藥劑量。例如利用N-乙酰氨基半乳糖（GalNAc）修飾的基因藥物可實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)遞送，是一種高效基因藥物靶向遞送系統(tǒng)。目前，美國(guó)Alnylam公司已經(jīng)開(kāi)發(fā)出多款GalNAc-siRNA藥物，部分已經(jīng)上市，例如適用癥為急性肝卟啉病的Givlaari，部分產(chǎn)品處于臨床試驗(yàn)階段。
　　我國(guó)政府對(duì)基因藥物靶向遞送系統(tǒng)技術(shù)發(fā)展也極為重視。2023年3月，科技部發(fā)布的2023年度國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃“基礎(chǔ)科研條件與重大科學(xué)儀器設(shè)備研發(fā)”重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)中，提出建立基因藥物高效靶向遞送系統(tǒng)，實(shí)現(xiàn)適配mRNA、siRNA及基因編輯等基因序列的包封和體內(nèi)高效靶向遞送。
　　我國(guó)基因藥物靶向遞送系統(tǒng)相關(guān)研究成果不斷問(wèn)世。2023年，北京大學(xué)團(tuán)隊(duì)構(gòu)建了一種新的重組病毒樣納米粒（reBiosome），免疫原性顯著降低，弱酸病灶基因遞送效率顯著增強(qiáng)，有望作為高效、安全、靶向遞送基因藥物載體用于重大疾病的基因治療。
　　基因治療是精準(zhǔn)治療的重要發(fā)展方向，但基因藥物價(jià)格高昂，目前市場(chǎng)滲透率低。基因藥物靶向遞送系統(tǒng)直接影響基因藥物的治療效果，是限制基因藥物開(kāi)發(fā)與應(yīng)用重要因素之一。開(kāi)發(fā)能夠大規(guī)模量產(chǎn)的基因藥物靶向遞送系統(tǒng)，不僅能夠加快基因藥物產(chǎn)量釋放，還能夠降低生產(chǎn)成本，有利于提高基因藥物市場(chǎng)普及率。