光遺傳學(xué)又稱為光基因工程，是通過(guò)遺傳方法將外源光敏蛋白靶向?qū)�入目�?biāo)神經(jīng)元上，用不同波長(zhǎng)及強(qiáng)度的光源刺激光敏蛋白，調(diào)控神經(jīng)元的活性，進(jìn)而控制細(xì)胞乃至動(dòng)物生理活動(dòng)和行為的一種光控細(xì)胞新技術(shù)。
   光遺傳學(xué)技術(shù)整合了光學(xué)、遺傳學(xué)、基因工程、細(xì)胞生物學(xué)、分子生物學(xué)等多學(xué)科技術(shù)，在神經(jīng)科學(xué)、行為科學(xué)、生物醫(yī)學(xué)、臨床醫(yī)學(xué)等領(lǐng)域應(yīng)用廣泛。與電生理刺激、藥理學(xué)刺激相比，光遺傳學(xué)具有靈敏性高、特異性強(qiáng)、毒性低、快速精確、高度可逆、時(shí)空分辨率高等特點(diǎn)。
光遺傳學(xué)主要由光敏蛋白、光敏蛋白運(yùn)載體、光刺激系統(tǒng)三大部分組成，其中光敏蛋白是光遺傳學(xué)技術(shù)的關(guān)鍵組成部分，典型光敏蛋白主要有視紫紅質(zhì)通道蛋白2（ChR2）、嗜鹽菌紫質(zhì)（NpHR）、光激活G蛋白偶聯(lián)受體（OptoXR）等。光敏蛋白運(yùn)載體主要有病毒、轉(zhuǎn)基因動(dòng)物兩種，腺病毒、慢病毒為常用病毒運(yùn)載體。光刺激系統(tǒng)涉及到鹵素光源、氙氣光源、微小發(fā)光二極管、激光等。
   光遺傳學(xué)在色素性視網(wǎng)膜炎、老年性黃斑變性（AMD）、青光眼、腦卒中、帕金森、阿爾茲海默癥（AD）、癲癇、心臟疾病治療領(lǐng)域具有廣闊前景。神經(jīng)內(nèi)科疾病是光遺傳學(xué)研究最多的適應(yīng)癥，視網(wǎng)膜疾病是光遺傳學(xué)研究和應(yīng)用進(jìn)展較快的適應(yīng)癥，目前已進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)。在人口老齡化背景下，視網(wǎng)膜疾病、神經(jīng)內(nèi)科疾病發(fā)病率呈增長(zhǎng)趨勢(shì)，光遺傳學(xué)作為新治療方式，應(yīng)用前景廣闊。
　　近年來(lái)，全球布局光遺傳學(xué)視網(wǎng)膜基因療法的企業(yè)和在研管線數(shù)量呈增加趨勢(shì)，研究企業(yè)包括美國(guó)Bionic Sight公司（BS01）、美國(guó)Nanoscope Therapeutics公司（vMCO-010）、法國(guó)GenSight Biologics公司（GS030）、愛(ài)爾蘭Allergan公司（RST-001）、Ray Therapeutics（RTx-015）等。目前我國(guó)布局光遺傳學(xué)基因療法的企業(yè)較少，包括北京健達(dá)九州、星明優(yōu)健等�！�  光遺傳學(xué)技術(shù)具有靈敏性高、特異性強(qiáng)、精準(zhǔn)等特點(diǎn)，近十年來(lái)，全球光遺傳學(xué)領(lǐng)域發(fā)展迅速，基于光遺傳學(xué)技術(shù)也產(chǎn)生了大量工具和應(yīng)用。目前視網(wǎng)膜疾病、神經(jīng)內(nèi)科是光遺傳學(xué)基因療法主要適應(yīng)癥，未來(lái)隨著研究深入，光遺傳學(xué)基因療法有望向腫瘤、止痛等適應(yīng)癥進(jìn)一步擴(kuò)展。