基因藥物靶向遞送系統(tǒng)，是將基因?qū)�入靶細胞進行表達的載體，其性質(zhì)的優(yōu)劣直接影響基因藥物的遞送效率、靶向性。
基因藥物是現(xiàn)階段最受關(guān)注、未來市場潛力巨大的一類生物醫(yī)藥，可以用來治療腫瘤、遺傳性疾病、罕見病等難以治愈疾病，通常是利用核糖核酸（RNA）干擾技術(shù)來實現(xiàn)基因治療，例如采用mRNA（信使核糖核酸）、siRNA（小干擾核糖核酸）、shRNA（短發(fā)夾核糖核酸）等，直接作用于基因發(fā)揮治療效果。
基因治療為難治療疾病帶來治愈希望，但基因藥物必須到達特定細胞才能發(fā)揮治療作用，其在人體內(nèi)易降解，且難以被靶細胞內(nèi)吞，因此研制安全高效的基因藥物靶向遞送系統(tǒng)，將RNA精準遞送到靶細胞，是實現(xiàn)基因藥物臨床應(yīng)用的關(guān)鍵。
現(xiàn)階段，已經(jīng)開發(fā)問世的基因藥物靶向遞送系統(tǒng)包括非病毒類、病毒類兩大類，前者包括脂質(zhì)體、紙質(zhì)納米粒、聚合物等，后者包括腺病毒、腺相關(guān)病毒、慢病毒等。其中，脂質(zhì)納米粒利用脂質(zhì)包裹藥物進行遞送，具有安全性、高效性特征，目前應(yīng)用比例較高。
對基因藥物靶向遞送系統(tǒng)進行修飾，可以提高遞送性能，降低基因藥物給藥劑量。例如利用N-乙酰氨基半乳糖（GalNAc）修飾的基因藥物可實現(xiàn)精準遞送，是一種高效基因藥物靶向遞送系統(tǒng)。目前，美國Alnylam公司已經(jīng)開發(fā)出多款GalNAc-siRNA藥物，部分已經(jīng)上市，例如適用癥為急性肝卟啉病的Givlaari，部分產(chǎn)品處于臨床試驗階段。
我國政府對基因藥物靶向遞送系統(tǒng)技術(shù)發(fā)展也極為重視。2023年3月，科技部發(fā)布的2023年度國家重點研發(fā)計劃“基礎(chǔ)科研條件與重大科學儀器設(shè)備研發(fā)”重點專項中，提出建立基因藥物高效靶向遞送系統(tǒng)，實現(xiàn)適配mRNA、siRNA及基因編輯等基因序列的包封和體內(nèi)高效靶向遞送。
我國基因藥物靶向遞送系統(tǒng)相關(guān)研究成果不斷問世。2023年，北京大學團隊構(gòu)建了一種新的重組病毒樣納米粒（reBiosome），免疫原性顯著降低，弱酸病灶基因遞送效率顯著增強，有望作為高效、安全、靶向遞送基因藥物載體用于重大疾病的基因治療。

基因治療是精準治療的重要發(fā)展方向，但基因藥物價格高昂，目前市場滲透率低。基因藥物靶向遞送系統(tǒng)直接影響基因藥物的治療效果，是限制基因藥物開發(fā)與應(yīng)用重要因素之一。開發(fā)能夠大規(guī)模量產(chǎn)的基因藥物靶向遞送系統(tǒng)，不僅能夠加快基因藥物產(chǎn)量釋放，還能夠降低生產(chǎn)成本，有利于提高基因藥物市場普及率。