堿基編輯器（BE）是一類在單堿基水平實(shí)現(xiàn)特定堿基類型高效精準(zhǔn)編輯的工具。

堿基編輯器可誘導(dǎo)單個(gè)堿基的突變，目前廣泛應(yīng)用的堿基編輯器主要有腺嘌呤堿基編輯器（ABE）、胞嘧啶堿基編輯器（CBE）兩種類型，分別可實(shí)現(xiàn)A-to-G（嘌呤變嘌呤）、C-to-T（嘧啶變嘧啶）堿基之間的轉(zhuǎn)變。

隨著技術(shù)迭代，堿基編輯器的編輯活性顯著提升，但同時(shí)其編輯窗口也隨之增加，受限于編輯窗口的影響，鳥苷（G）和胸苷（T）進(jìn)行直接編輯的需求增加。目前堿基編輯器能實(shí)現(xiàn)A到G、C到T的轉(zhuǎn)換，其他轉(zhuǎn)變報(bào)道、研究較少，G和T進(jìn)行直接編輯的技術(shù)尚處于空白。

2022年，全球基因編輯市場(chǎng)規(guī)模超過53.6億美元，同比增長12.5%。全球基因編輯市場(chǎng)發(fā)展迅速，北美占據(jù)全球最大市場(chǎng)份額，其次為歐洲。隨著新編輯技術(shù)、工具、遞送方法的涌現(xiàn)，全球基因編輯市場(chǎng)規(guī)模將進(jìn)一步擴(kuò)大，預(yù)計(jì)2028年將達(dá)到300.0億美元左右。

堿基編輯器是基因編輯領(lǐng)域的核心工具，提升了研究人員對(duì)基因突變功能的研究能力，在基礎(chǔ)研究、基因治療、遺傳疾病治療、動(dòng)植物育種改良等領(lǐng)域展現(xiàn)出了巨大應(yīng)用價(jià)值。在技術(shù)趨勢(shì)上，堿基編輯器將在編輯效率、編輯范圍、脫靶效應(yīng)、窗口寬度、編輯活性、特異性等方面持續(xù)優(yōu)化。整體來看，堿基編輯器市場(chǎng)發(fā)展機(jī)遇與挑戰(zhàn)并存。

開發(fā)新型堿基編輯器及堿基編輯技術(shù)對(duì)實(shí)現(xiàn)任意堿基顛換具有重要意義，近年來，在CBE、ABE基礎(chǔ)上，研究人員開發(fā)出了多種新型堿基編輯器，如鳥嘌呤編輯器（GBE）、雙堿基編輯器、先導(dǎo)編輯器、線粒體堿基編輯器（DdCBE）等。鳥嘌呤編輯器（GBE）是在CBE基礎(chǔ)上開發(fā)出的，可實(shí)現(xiàn)C-to-G（嘧啶變嘌呤）堿基之間的轉(zhuǎn)變。

作為新一代基因組編輯技術(shù)，堿基編輯器受到各國生物醫(yī)藥企業(yè)、研究機(jī)構(gòu)廣泛關(guān)注。堿基編輯器在研遞送載體有Cas12f核酸酶、納米顆粒、IscB等。目前從事堿基編輯器研究的企業(yè)或機(jī)構(gòu)有David Liu實(shí)驗(yàn)室、Verve公司、Korro Bio、Prime Medicine、Beam Therapeutics、輝大基因、中國科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心、中國科學(xué)院天津工業(yè)生物技術(shù)研究所、堯唐生物、博雅輯因、新芽基因等。