細(xì)胞基因治療（基因治療）作為一種新型生物技術(shù)，近年來(lái)發(fā)展迅速。目前，中國(guó)擁有全球第二大的細(xì)胞與基因治療管線，未來(lái)在創(chuàng)新藥領(lǐng)域彎道超車的潛力巨大。

市場(chǎng)現(xiàn)狀

1.市場(chǎng)規(guī)模

新的療法和技術(shù)的出現(xiàn)推動(dòng)了市場(chǎng)的增長(zhǎng)，使得基因治療的效果更加顯著，行業(yè)發(fā)展持續(xù)升溫。2023年中國(guó)基因治療行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模達(dá)到約33.81億元，較上年增長(zhǎng)113.64%。2024年中國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將增至88.48億元，2025年超過(guò)100億元。

2.獲批產(chǎn)品

作為全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)最重要的“新賽道”之一，國(guó)內(nèi)藥企在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域展現(xiàn)出了強(qiáng)勁的創(chuàng)新活力。當(dāng)前，中國(guó)細(xì)胞與基因治療IND申報(bào)管線的數(shù)量在逐年增加，申報(bào)呈現(xiàn)差異化趨勢(shì)，新療法新應(yīng)用方向不斷涌現(xiàn)。復(fù)星凱特、藥明巨諾、馴鹿醫(yī)療的細(xì)胞治療產(chǎn)品相繼在國(guó)內(nèi)上市，傳奇生物自主研發(fā)的CAR-T產(chǎn)品西達(dá)基奧侖賽成為第一個(gè)成功出海美國(guó)的國(guó)產(chǎn)CAR-T產(chǎn)品。在基因治療賽道，國(guó)內(nèi)企業(yè)與國(guó)際巨頭的差距正在逐漸縮小。

發(fā)展前景

1.罕見(jiàn)病治療突破帶動(dòng)行業(yè)發(fā)展

基因治療在罕見(jiàn)病治療方面展現(xiàn)出巨大的潛力。由于罕見(jiàn)病患者群體小、市場(chǎng)需求有限，傳統(tǒng)藥物研發(fā)往往難以獲得足夠的經(jīng)濟(jì)回報(bào)。而基因治療通過(guò)直接針對(duì)疾病的遺傳根源進(jìn)行治療，為這些患者提供了新的治療選擇。隨著技術(shù)的不斷成熟和成本的降低，基因治療有望成為罕見(jiàn)病治療的重要手段。

2.適應(yīng)癥增加為行業(yè)提供市場(chǎng)空間

除了罕見(jiàn)病，基因治療還在不斷拓展其適應(yīng)癥范圍。例如，在中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域，基因治療已經(jīng)取得了顯著進(jìn)展，包括治療脊髓性肌萎縮、癲癇、自閉癥等多種疾病。隨著對(duì)疾病發(fā)病機(jī)制的不斷深入了解，基因治療有望為更多疾病患者帶來(lái)希望。

3.技術(shù)創(chuàng)新推動(dòng)行業(yè)進(jìn)步

基因編輯技術(shù)是基因治療的核心之一。隨著CRISPR-Cas9等基因編輯技術(shù)的不斷發(fā)展和完善，基因治療在精準(zhǔn)性、安全性和有效性方面將得到進(jìn)一步提升。這些技術(shù)的進(jìn)步將為基因治療在更多疾病中的應(yīng)用提供可能。