細(xì)胞基因治療（基因治療）作為一種新型生物技術(shù)，近年來發(fā)展迅速。目前，中國擁有全球第二大的細(xì)胞與基因治療管線，未來在創(chuàng)新藥領(lǐng)域彎道超車的潛力巨大。

一、基因治療定義

基因治療是指將外源正�；�因?qū)�入靶�?xì)胞，以糾正或補償缺陷和異�；�因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用，也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術(shù)。

根據(jù)給藥途徑可以分為ex vivo途徑、in vivo途徑兩種.

二、基因治療行業(yè)發(fā)展政策

近年來，中國基因治療行業(yè)受到各級政府的高度重視和國家產(chǎn)業(yè)政策的重點支持。國家陸續(xù)出臺了多項政策，鼓勵基因治療行業(yè)發(fā)展與創(chuàng)新，《溶瘤病毒產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《計量發(fā)展規(guī)劃（2021-2035年）》《關(guān)于推進國家級質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)實驗室建設(shè)的指導(dǎo)意見》等產(chǎn)業(yè)政策為基因治療行業(yè)的發(fā)展提供了明確、廣闊的市場前景，為企業(yè)提供了良好的生產(chǎn)經(jīng)營環(huán)境。具體情況列示如下：

三、基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

1.全球市場規(guī)模

細(xì)胞和基因療法（Cell and Gene Therapy，CGT）是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準(zhǔn)療法，全球基因治療行業(yè)市場規(guī)模自2016年開始飛速增長，到2023年市場規(guī)模已達到約111.1億美元。全球基因治療市場的增長主要受到個性化醫(yī)療需求的增加、慢性疾病和罕見病的高發(fā)率以及細(xì)胞與基因治療研究和開發(fā)的持續(xù)投入等因素的推動。2024年全球細(xì)胞和基因療法市場規(guī)模將增至185.1億美元。

2.中國市場規(guī)模

新的療法和技術(shù)的出現(xiàn)推動了市場的增長，使得基因治療的效果更加顯著，行業(yè)發(fā)展持續(xù)升溫。2023年中國基因治療行業(yè)市場規(guī)模達到約33.81億元，較上年增長113.64%。2024年中國基因治療市場規(guī)模將增至88.48億元，2025年超過100億元。

3.獲批產(chǎn)品

作為全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)競爭最重要的“新賽道”之一，國內(nèi)藥企在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域展現(xiàn)出了強勁的創(chuàng)新活力。當(dāng)前，中國細(xì)胞與基因治療IND申報管線的數(shù)量在逐年增加，申報呈現(xiàn)差異化趨勢，新療法新應(yīng)用方向不斷涌現(xiàn)。復(fù)星凱特、藥明巨諾、馴鹿醫(yī)療的細(xì)胞治療產(chǎn)品相繼在國內(nèi)上市，傳奇生物自主研發(fā)的CAR-T產(chǎn)品西達基奧侖賽成為第一個成功出海美國的國產(chǎn)CAR-T產(chǎn)品。在基因治療賽道，國內(nèi)企業(yè)與國際巨頭的差距正在逐漸縮小。

4.重點企業(yè)排名

基因治療憑借其在治療機制和治療效果等方面具有傳統(tǒng)的小分子和大分子藥物難以比擬的優(yōu)勢，填補了難治性疾病治療手段的空白，為癌癥、遺傳病等難治性疾病提供了全新的治療理念和思路，繼而成為全球創(chuàng)新藥領(lǐng)域競爭最為激烈的新興領(lǐng)域之一。當(dāng)前，我國細(xì)胞與基因治療布局企業(yè)眾多，重點企業(yè)包括北恒生物、傳奇生物、復(fù)星凱特、亙喜生物、合源生物、科濟藥業(yè)等。

四、基因治療行業(yè)重點企業(yè)

1.諾誠健華

諾誠健華醫(yī)藥有限公司的主營業(yè)務(wù)為創(chuàng)新藥的研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化。主要產(chǎn)品為奧布替尼、ICP-192、ICP-723、ICP-332、ICP-189、ICP-490、Tafasitamab、ICP-105、ICP-033、ICP-488、ICP-248、ICP-B03、ICP-915、ICP-B02等。

2024年第一季度實現(xiàn)營業(yè)收入1.66億元，同比下降12.17%；歸母凈利潤虧損1.42億元。2023年主營產(chǎn)品包括奧布替尼、研發(fā)服務(wù)收入、技術(shù)授權(quán)收入，營收分別占整體的90.82%、8.09%、0.76%。

2.諾思蘭德

北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司主營業(yè)務(wù)為基因工程蛋白質(zhì)類藥物、基因治療藥物和眼科用藥物的研發(fā)、生產(chǎn)及銷售。諾思蘭德主要產(chǎn)品包括基因治療藥物、重組蛋白質(zhì)類藥物、眼科藥物。

2024年第一季度實現(xiàn)營業(yè)收入0.16億元，同比增長30.17%；歸母凈利潤虧損0.12億元。2023年主營產(chǎn)品包括CMO項目收入、產(chǎn)品銷售收入、CDMO項目收入，營收分別占整體的59.18%、32.33%、7.48%。

3.藥明巨諾

藥明巨諾(開曼)有限公司成立于2017年9月6日，藥明巨諾是中國領(lǐng)先的臨床及臨床前階段細(xì)胞治療公司。藥明巨諾的主打候選產(chǎn)品relmacabtagene autoleucel(‘relma-cel’)是針對復(fù)發(fā)或難治(‘r/r’)B細(xì)胞淋巴瘤的自體抗CD19CAR-T療法。

倍諾達是一款抗CD19的CAR-T基因療法，也是藥明巨諾公司的核心產(chǎn)品，是中國第二款獲批的CAR-T產(chǎn)品，除了復(fù)發(fā)/難治性大B細(xì)胞淋巴瘤，藥明巨諾公司還計劃開發(fā)瑞基奧侖賽注射液用于治療多種其它適應(yīng)癥，包括濾泡淋巴瘤（FL）、套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）、慢性淋巴細(xì)胞白血�。–LL）、二線彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）及急性淋巴細(xì)胞白血�。ˋLL）等。

2023年實現(xiàn)營業(yè)收入1.74億元，同比增長19.32%；歸母凈利潤虧損7.68億元。

4.博騰股份

重慶博騰制藥科技股份有限公司的主營業(yè)務(wù)是為小分子藥物、大分子藥物及基因細(xì)胞治療等不同類型的藥物及療法提供CDMO服務(wù)。

2024年第一季度實現(xiàn)營業(yè)收入6.78億元，同比下降50.8%；歸母凈利潤虧損0.95億元。2023年主營業(yè)務(wù)包括臨床后期及商業(yè)化業(yè)務(wù)、臨床早期業(yè)務(wù)，營收分別占整體的78.34%、17.58%。

5.傳奇生物

傳奇生物成立于2014年，是一家早期細(xì)胞治療公司。傳奇生物將持續(xù)豐富研發(fā)管線，搭建CAR-T、CAR-NK、CAR-γδT和非基因編輯CAR技術(shù)等多個細(xì)胞治療平臺。傳奇生物自主研發(fā)的CAR-T產(chǎn)品西達基奧侖賽（CARVYKTI®，又稱cilta-cel）于2022年2月底正式獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。

2024年第一季度實現(xiàn)營業(yè)收入0.94億美元，同比增長161.11%；歸母凈利潤虧損0.6億美元。

五、基因治療行業(yè)發(fā)展前景

1.罕見病治療突破帶動行業(yè)發(fā)展

基因治療在罕見病治療方面展現(xiàn)出巨大的潛力。由于罕見病患者群體小、市場需求有限，傳統(tǒng)藥物研發(fā)往往難以獲得足夠的經(jīng)濟回報。而基因治療通過直接針對疾病的遺傳根源進行治療，為這些患者提供了新的治療選擇。隨著技術(shù)的不斷成熟和成本的降低，基因治療有望成為罕見病治療的重要手段。

2.適應(yīng)癥增加為行業(yè)提供市場空間

除了罕見病，基因治療還在不斷拓展其適應(yīng)癥范圍。例如，在中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域，基因治療已經(jīng)取得了顯著進展，包括治療脊髓性肌萎縮、癲癇、自閉癥等多種疾病。隨著對疾病發(fā)病機制的不斷深入了解，基因治療有望為更多疾病患者帶來希望。

3.技術(shù)創(chuàng)新推動行業(yè)進步

基因編輯技術(shù)是基因治療的核心之一。隨著CRISPR-Cas9等基因編輯技術(shù)的不斷發(fā)展和完善，基因治療在精準(zhǔn)性、安全性和有效性方面將得到進一步提升。這些技術(shù)的進步將為基因治療在更多疾病中的應(yīng)用提供可能。